Naděje pro Kikoše

Vybráno 0 Kč 4 222 833 Kč
od 1 576 dárců

Buďte s námi pro každou dobrost. Předáme 100 % vašeho daru.

Přispět Sdílet

Všechny sbírky ověřujeme

Všechny sbírky ověřujeme

Zakladatel
Josef Uchytil
Datum přidání
29. 9. 2023
Poslední aktualita

21. 11. 2023 22:37

ZÁZRAK SE NEKONÁ 😔

Naděje, která byla nejblíže, takřka na dosah ruky, se rozplynula v mlze. V červnu v USA schválená genová terapie totiž nepřináší benefity, které jsme si všichni malovali. Rizika a negativní dopady převažují.

Proč není terapie účinná?
Při Duchennově svalové dystrofii neprodukují svalové buňky dystrofin, který je má chránit. Svaly díky tomu při kontrakcích praskají a přeměňují se na pojivovou tkáň a tuk. Genové terapie typicky dopraví do těla funkční gen, který zajistí to, co v těle nefunguje. K přenosu se využívají virové vektory. Ty ale mají omezenou „nosnost“ a dystrofinový gen je největším genem v celém lidském těle, tudíž se do virového nosiče nevejde. A tady je zakopaný pes – uměle vytvořený mikrodystrofin totiž nezajistí potřebné množství dystrofinu, zlepšení jsou proto minimální a ne „navždy“, jak jsme na to u genových terapií zvyklí.

Co by znamenalo terapii i tak absolvovat?
Vybrat a „obětovat“ astronomickou částku (desítky milionů korun) a zajistit alespoň nějaký dystrofin pro Kikoškovo tělo je jen jedna část problému. Další překážkou jsou časté nežádoucí účinky, které s sebou podání virového nosiče nese. Tím fatálním „ale“, kvůli kterému se této terapie vzdáváme je fakt, že po jejím podání si tělo vytvoří protilátky na virový nosič a jakoukoli (v budoucnu vyvinutou a snad i účinnější) genovou terapii by pak už nebylo možné podat. A to za minimální a krátkodobé zlepšení nestojí…

Jaké jsou vyhlídky do budoucna?
Kikošek je naštěstí ve věku, ve kterém ještě jeho vývin předčí progresi nemoci, máme tak ještě nějaký čas, kdy bude schopen chodit. Probíhá výzkum mnoha léčebných postupů, léků i terapií. Některé jsou ještě daleko (ale třeba se podaří Kikoše dostat do klinických studií), některé relativně blízko – např. syntetický kortikoid Vamorolone, který je právě schvalován v Evropě a který má minimum nežádoucích účinků. Zatímco stávající kortikoidy stojí zdravotní pojišťovny stovky měsíčně, Vamorolone bude stát zhruba stovky tisíc měsíčně. A to bude největší boj. A důležité je slovo „bude“, pravděpodobně budou pojišťovny hradit jen v případě, že se budou vyskytovat nežádoucí účinky u v současnosti používaných kortikoidů. Přijít může (a doufáme v to) účinnější nová nebo upravená genová terapie. Nic z toho ovšem v dohledné době.

Jak se postavíme ke sbírce?
Sbírku jsme překřtili na „dlouhodobou“, až tři roky může být v tomto „stand-by“ módu. Nezbývá než doufat, že se do té doby naše naděje zhmotní. Chcete-li nyní přispět na dobrou věc, Donio je plné příběhů, které potřebují peníze ihned. Přijde-li ten pravý okamžik, dáme vědět, dáme zelenou všem charitativním akcím a budeme rádi za podporu. Všechny aktuální potřeby dokážeme ufinancovat a i vlastními silami zrealizovat. Může se to změnit, budeme proto vděční, pokud nám do budoucna zachováte přízeň.

Vděčnost, vděčnost a zase vděčnost.
Všem Vám, co pomáháte, přispíváte, podáváte pomocnou ruku, moc děkujeme. Vážíme si toho, že na nás myslíte! Opravdu!

Zobrazit celou aktualitu
Všechny aktuality

Proč jsme se rozhodli pro sbírku?

Náš čtyřletý Kryštof (kamarádi mu říkají Kikošek) má diagnostikovanou Duchennovu svalovou dystrofii. Nemoc, která zdravému dítěti doslova krade svalovou hmotu. 

Naděje, která byla nejblíže, takřka na dosah ruky, se „díky“ ověřovací studii rozplynula v mlze. V červnu v USA schválená genová terapie totiž nepřináší benefity, které jsme si všichni malovali.

Sbírku jsme proto na konci minulého roku překřtili na „dlouhodobou“, až tři roky může být v tomto „stand-by“ módu.  Nezbývá než doufat, že se do té doby naše naděje zhmotní. Chcete-li nyní přispět na dobrou věc, Donio je plné příběhů, které potřebují peníze ihned. Všechny aktuální potřeby dokážeme ufinancovat a i vlastními silami zrealizovat. Může se to změnit, budeme proto vděční, pokud nám do budoucna zachováte přízeň.

Věda postupuje mílovými kroky a podobně jako u jiných vážných nemocí, i zde je velká naděje na úspěšnější genovou terapii nebo jiné účinné léky.

Otázkou v obou případech bude, kdy to přijde, jestli bude pro Kikoška léčba vhodná, jak se k úhradě postaví zdravotní pojišťovna a kolik času na jednání budeme mít.

Naším aktuálním cílem je proto udržet Kikoška co nejdéle v co nejlepší kondici – aby budoucí léčba zachovala nebo alespoň prodloužila jeho co nejlepší zdravotní stav.

Komu pomůžeme?

Kikošek se nám v červenci 2023 málem utopil. Naštěstí vše dobře dopadlo a obešlo se to bez následků.

Díky sérii vyšetření v Krajské nemocnici Liberec však bylo odhaleno podezření na svalovou dystrofii (nesouvisející s topením). V září pak genetické testy ve Fakultní nemocnici Motol potvrdili diagnózu – Duchennova svalová dystrofie (DMD) – delece exonů 46–52.

Dnes ještě Kryštůfek chodí, běhá, svým vrstevníkům ale nestačí a často padá. Do schodů potřebuje pomoci. Je veselý a plný života.

Pokud se nepodaří podstoupit genovou terapii nebo jinou účinnou léčbu, vede typicky DMD k upoutání na invalidní vozík kolem 12. roku věku. Následně pacienti s touto diagnózou podléhají srdečním a dýchacím obtížím ve velmi mladém věku.

Proto jsou pokroky v aktuálních výzkumech obrovskou NADĚJÍ PRO KIKOŠE – pro jeho delší a kvalitnější život.

Na co konkrétně budou peníze z této sbírky použity?

Prostředky využijeme na úhradu nákladů spojených s terapiemi (miluje koníky, takže např. hipoterapie), pořízením kompenzačních pomůcek, domácí péčí apod. 

V případě, že bychom vybrali prostředků více, než bude reálně potřeba a budoucí léčbu proplatila zdravotní pojišťovna, postoupíme finanční prostředky dále – vážně nemocným dětem, kterým k naději na jejich život ve zdraví budou chybět.

Chcete zakladateli sbírky něco vzkázat?

Pro zobrazení či přidání vzkazu musíte být přihlášeni na Facebooku a mít ve svém prohlížeči povolená cookies třetích stran.

Aktuality

21. 11. 2023 22:37

ZÁZRAK SE NEKONÁ 😔

Naděje, která byla nejblíže, takřka na dosah ruky, se rozplynula v mlze. V červnu v USA schválená genová terapie totiž nepřináší benefity, které jsme si všichni malovali. Rizika a negativní dopady převažují.

Proč není terapie účinná?
Při Duchennově svalové dystrofii neprodukují svalové buňky dystrofin, který je má chránit. Svaly díky tomu při kontrakcích praskají a přeměňují se na pojivovou tkáň a tuk. Genové terapie typicky dopraví do těla funkční gen, který zajistí to, co v těle nefunguje. K přenosu se využívají virové vektory. Ty ale mají omezenou „nosnost“ a dystrofinový gen je největším genem v celém lidském těle, tudíž se do virového nosiče nevejde. A tady je zakopaný pes – uměle vytvořený mikrodystrofin totiž nezajistí potřebné množství dystrofinu, zlepšení jsou proto minimální a ne „navždy“, jak jsme na to u genových terapií zvyklí.

Co by znamenalo terapii i tak absolvovat?
Vybrat a „obětovat“ astronomickou částku (desítky milionů korun) a zajistit alespoň nějaký dystrofin pro Kikoškovo tělo je jen jedna část problému. Další překážkou jsou časté nežádoucí účinky, které s sebou podání virového nosiče nese. Tím fatálním „ale“, kvůli kterému se této terapie vzdáváme je fakt, že po jejím podání si tělo vytvoří protilátky na virový nosič a jakoukoli (v budoucnu vyvinutou a snad i účinnější) genovou terapii by pak už nebylo možné podat. A to za minimální a krátkodobé zlepšení nestojí…

Jaké jsou vyhlídky do budoucna?
Kikošek je naštěstí ve věku, ve kterém ještě jeho vývin předčí progresi nemoci, máme tak ještě nějaký čas, kdy bude schopen chodit. Probíhá výzkum mnoha léčebných postupů, léků i terapií. Některé jsou ještě daleko (ale třeba se podaří Kikoše dostat do klinických studií), některé relativně blízko – např. syntetický kortikoid Vamorolone, který je právě schvalován v Evropě a který má minimum nežádoucích účinků. Zatímco stávající kortikoidy stojí zdravotní pojišťovny stovky měsíčně, Vamorolone bude stát zhruba stovky tisíc měsíčně. A to bude největší boj. A důležité je slovo „bude“, pravděpodobně budou pojišťovny hradit jen v případě, že se budou vyskytovat nežádoucí účinky u v současnosti používaných kortikoidů. Přijít může (a doufáme v to) účinnější nová nebo upravená genová terapie. Nic z toho ovšem v dohledné době.

Jak se postavíme ke sbírce?
Sbírku jsme překřtili na „dlouhodobou“, až tři roky může být v tomto „stand-by“ módu. Nezbývá než doufat, že se do té doby naše naděje zhmotní. Chcete-li nyní přispět na dobrou věc, Donio je plné příběhů, které potřebují peníze ihned. Přijde-li ten pravý okamžik, dáme vědět, dáme zelenou všem charitativním akcím a budeme rádi za podporu. Všechny aktuální potřeby dokážeme ufinancovat a i vlastními silami zrealizovat. Může se to změnit, budeme proto vděční, pokud nám do budoucna zachováte přízeň.

Vděčnost, vděčnost a zase vděčnost.
Všem Vám, co pomáháte, přispíváte, podáváte pomocnou ruku, moc děkujeme. Vážíme si toho, že na nás myslíte! Opravdu!

28. 10. 2023 16:31

NOVÝ LÉK 🙏

Jakkoli je naděje na fungující genovou terapii silně oslabená, zjevuje se naděje další ♥ 

Ve čtvrtek 26. října americká FDA schválila nový lék – disociativní kortikoid VAMOROLONE. Do konce tohoto roku by měl být schválen i evropskou EMou.

Může nahradit kortikoidy, které kluci s DMD celoživotně užívají a které mají širokou sadu nežádoucích účinků:
🤕 inzulínová resistence
🤕 potlačení imunity
🤕 vředy
🤕 opožděná puberta
🤕 malý vzrůst
🤕 přibývání na váze
🤕 cushingoidní rysy (měsíčkové tváře)
🤕 osteoporosa

Klinické testy (kontrolované placebem) prokázaly klíčové benefity – oproti placebu zlepšení motoriky. A hlavně – minimum nežádoucích účinků – de facto „jen“ přibývání na váze a cushingoidní rysy.

V plánu je distribuce v 1Q v Německu, v polovině roku snad v ČR – jedná se o velmi nákladný lék.

Budeme doufat, že se k léku Kikošek dostane co nejdříve – čekat na něj nebudeme / nemůžeme, kortikoidy bude třeba nasadit co nejdříve. Nový lék totiž nevrátí to, co si DMD do té doby vezme. A benefity i stávajících kortikoidů převažují nad jejich vedlejšími účinky…

Děsivá je opět cena a tak budeme doufat, že lék pojišťovny schválí a budou jej hradit (a neomezí je jen pro ty, kteří mají ty nejvážnější vedlejší účinky).

A pokud ne, díky Vaší úžasné podpoře si budeme moci několik měsíců této léčby dovolit.

Děkujeme! ♥

8. 10. 2023 22:45

VÍCE OTÁZEK NEŽ ODPOVĚDÍ

Situace rodin s DMD je tak složitá, že máme sami potíže se v ní zorientovat.

Není tedy divu, že se kolem Naděje pro Kikoše tvoří příběhy o zázračné genové terapii, o sedmdesáti milionech, které všechno vyřeší, o cestě do Ameriky apod.

A prakticky nic z toho není tak docela pravda.

Pokusíme se o nemožné – ve třech bodech srozumitelně popsat, v jaké situaci, v jakém zvláštním mezičase se nyní nacházíme, a jakými mýty a jakými skutečnými otazníky je Naděje pro Kikoše opředená… A proč tu nějaká Naděje pro Kikoše vůbec je.

1. Zázračná genová terapie neexistuje

U několika vrozených vážných nemocí opravdu existují genové terapie, jejichž podání jednou provždy chybu opraví. Gen, který zajišťuje produkci proteinu dystrofinu, je ale tak velký, že se do virového nosiče (kterým se gen dostává do těla) jednoduše nevejde. V rámci genové terapie u DMD se tak do těla vpravuje gen zajišťující tvorbu tzv. minidystrofinu – pacient není vyléčen, progrese nemoci se jen zpomaluje.

To, že EMA (evropský lékový úřad) zatím terapii neschválil, není jeho zlovůle – čeká na dobíhající studii, která by měla potvrdit profit terapie a vyloučit vysoké riziko vedlejších účinků – je klidně možné, že schválena nebude, protože by její podání bylo příliš riskantní – neověřené informace z USA hovoří o selhávání jater apod. FDA (americký lékový úřad) terapii schválil pod nátlakem rodičů ve zrychleném procesu…

2. Netušíme, kolik peněz bude potřeba

I kdyby se terapie ukázala jako efektivní a Kikošek se k ní dostal (vešel by se do věkové hranice a neměl v těle protilátky na virový nosič), cena cca 70 mil. Kč je cenou pro USA, pro evropský trh může být a vysoce pravděpodobně bude jiná (a vyšší). Rýsuje se i nový lék, se stabilnějším profitem a nižšími riziky, ovšem opět s astronomickou cenou.

3. Cesta do Ameriky nedoporučena

Pokusit se dostat ke genové terapii v USA má více minusů než plusů. Získat US občanství by byla asi ta nejmenší překážka, byť by to jistě stálo mnoho času. Znamenalo by to na zhruba dva roky odcestovat do USA, zpřetrhat tu vazby a za cenu, kterou nedokážeme vyčíslit. Tím, že není genová terapie 100% úspěšná (minidystrofin), Kikošek by stejně jednou na vozíčku skončil. A bude potřebovat silná přátelství, aby se s ubývajícími silami neuzavíral do sebe.

Podtrženo sečteno – nevíme, kdy sem jaká léčba či terapie dorazí, nevíme, nakolik bude účinná, nevíme, zda vůbec bude pro Kikoška vhodná a on vhodný pro ni, netušíme, kolik bude stát, ani jak se k její úhradě pojišťovny postaví. Nevíme prakticky nic – jen to, že nechceme žádnou z šancí propásnout – proto „Naděje pro Kikoše“.

Chceme, abyste o tom všem věděli – pokud chce kdokoli Kryštofa podpořit, tak ale s vědomím, že to prostě nemusí klapnout – v případě, že se pro Kikoška nenajde účinná léčba, peníze poputují dál – tam, kde opravdu pomůžou…

Vystavíte mi potvrzení o daru?

Ano, při vyplňování údajů stačí zaškrtnou kolonku „Chci vystavit potvrzení o daru“ a my vám potvrzení zašleme na e-mailovou adresu, kterou jste uvedli.

K čemu mi potvrzení o daru bude?

Váš dar pomůže i vám – můžete si ho totiž jednoduše odečíst od základu daně v daňovém přiznání za daný rok. Pro fyzické osoby (včetně zaměstnanců) platí, že souhrnná hodnota daru musí činit alespoň 1 000 Kč. Právnické osoby si pak mohou od základu daně odečíst hodnotu darů, pokud jejich hodnota činí alespoň 2 000 Kč. Detailnější informace naleznete v § 15 a 20, odst. 1 Zákona 586/1992 sb. o daních z příjmů.

Co se děje s penězi, pokud se cílová částka nevybere?

V momentě, kdy se sbírce dlouhodobě nedaří získávat dary, spojíme se s jejím zakladatelem a domluvíme se na jejím ukončení a předání částky, kterou se podařilo vybrat. Pokud se například vybíralo na přístroj, který není možné za nižší částky pořídit, poprosíme zakladatele sbírky o alternativní řešení. Z podstaty veřejné sbírky ale není možné finanční prostředky dárcům poslat zpět.

Mohu vám poslat peníze přímo na účet? Kde najdu číslo účtu?

Peníze je vždy třeba poslat se správným variabilním symbolem, abychom dokázali platbu přiřadit ke správné sbírce. Proto je potřeba u každé sbírky zvolit platbu bankovním převodem, na základě které vám vygenerujeme variabilní symbol a veškeré údaje o platbě vám zašleme.

Je Donio garantem, že je sbírka důvěryhodná?

Donio je platforma, která založení sbírek umožňuje. V profilu každé sbírky je uvedeno jméno jejího zakladatele, kterému po ukončení sbírky předáme dar. K posouzení, zda je zakladatel důvěryhodný, používáme několik kritérií, abychom co nejvíce předešli zneužití.

Milý dárce
100 Kč  •  23. 5. 2024 2:10
Dobrosrdečný dárce
100 Kč  •  23. 4. 2024 2:10
Petr B.
10 000 Kč  •  9. 4. 2024 21:31
Pro dobrou budoucnost Kikoše posílám již potřetí.
Dobrosrdečný dárce
100 Kč  •  23. 3. 2024 2:10
Velkorysý dárce
300 Kč  •  26. 2. 2024 15:36
Velkorysý dárce
30 000 Kč  •  22. 2. 2024 23:02
Laskavý dárce
100 Kč  •  4. 2. 2024 18:27
Štědrý dárce
3 000 Kč  •  4. 2. 2024 18:26
Dobrosrdečný dárce
5 000 Kč  •  31. 1. 2024 13:43
Dárce, který je pro každou dobrost
1 000 Kč  •  30. 1. 2024 22:44
DobroDárce
2 000 Kč  •  25. 1. 2024 8:06
Denisa a Vojta
2 000 Kč  •  21. 1. 2024 21:43
@ma.laska.la
Velkorysý dárce
1 000 Kč  •  20. 1. 2024 11:54
Milý dárce
600 Kč  •  13. 1. 2024 14:41
Velkorysý dárce
30 000 Kč  •  9. 1. 2024 13:50
Dobrosrdečný dárce
50 000 Kč  •  8. 1. 2024 14:42
Dobrosrdečný dárce
2 000 Kč  •  3. 1. 2024 16:23
Dobrosrdečný dárce
84 Kč  •  2. 1. 2024 0:13
DobroDárce
337 Kč  •  31. 12. 2023 22:46
Ungráčci
600 Kč  •  31. 12. 2023 17:16
@ma.laska.la
DobroDárce
50 000 Kč  •  31. 12. 2023 12:55
Laskavý dárce
5 000 Kč  •  28. 12. 2023 18:53
Dobrosrdečný dárce
500 Kč  •  26. 12. 2023 18:37

Přemýšlíte jak této sbírce pomoci ještě víc?

Přidejte Dobrovýzvu a složte se společně s přáteli v rámci narozeninové oslavy, ve firmě, nebo na sportovní akci.

Jak Dobrovýzva funguje

  1. Přidejte Dobrovýzvu – vymyslete vlastní název a úvod.
  2. Sdílejte ji s přáteli, kolegy či ve své komunitě, aby se do pomoci zapojilo co nejvíce dárců.
  3. Vybrané finance přiřadíme k této sbírce, i když se nevybere celá částka.
Přidat Dobrovýzvu Zjistit více

Probíhající Dobrovýzvy

Líbí se vám tato sbírka? Podpořte ji Dobrovýzvou.

Složte se společně s přáteli v rámci narozeninové oslavy, ve firmě, nebo na sportovní akci.
Jak to funguje

Vzkazy

Marek a Bára
1 000 Kč  •  18. 11. 2023 15:31
Držíme palce!
anonymní dárce
300 Kč  •  3. 10. 2023 14:28
Držíme palce, ať se uzdravíš, Kikošku :-)
Michal F.
1 000 Kč  •  5. 10. 2023 15:35
Moc vám přeji, aby Kikoškovi léčba pomohla.
Hassovi
1 000 Kč  •  7. 10. 2023 14:41
Držíme palečky kikoušovi
Vojta Č
2 000 Kč  •  10. 11. 2023 13:13
Držím palce, ať máte více doma více radostí než starostí
Markéta K.
300 Kč  •  30. 9. 2023 14:09
Držím palce !!!
Richard
200 000 Kč  •  4. 10. 2023 10:24
Pepo držím palce, přeji hodně štěstí a hodně síly
Radek
2 000 Kč  •  3. 10. 2023 11:29
Verim, ze vse dobre dopadne!

Kdo další daroval?

Tato dobročinná sbírka spadá pod veřejnou sbírku založenou pořadatelem a je pořádaná ve prospěch příjemce.

Chcete založit sbírku nebo projekt?

Začít vybírat