Výzkum, který mění osudy – sbírka na lék pro 500 tisíc dětí
Všechny sbírky ověřujeme
26. 9. 2024 10:49
Poděkování od Eleny
Milí kamarádi a dárci,
nemám sice v příbuzenstvu nikoho s Angelmanovým syndromem, ale jednu rodinu s takto těžce postiženým dítětem velice dobře znám.
Již tři roky posílám příspěvky Asociaci genové terapie a věřím, že se lék na Angelmanův syndrom podaří vyvinout. Moc děkuji Vám všem, kteří příspíváte a dovolte mi vyjádřit obrovský obdiv k rodinám, ke kterým osud nebyl zrovna příznivý. Za jejich každodenní boj a neskutečnou nezlomnost!
Díky Vám dostávají velikou naději v lepší budoucnost.
Srdečné díky,
Elena
Představení sbírky / Presentation of the Fundraiser
Oli měl jeden rok, když nám lékaři oznámili, že má vzácné nevyléčitelné onemocnění – Angelmanův syndrom. Ani ne týden na to, jsme se rozhodli oslovit český vědecký tým s tím, zda by zkusili vyzkoumat lék. A to i s pocitem, že dost možná nestihneme pomoci našemu Olimu, i tak nám to celé dávalo smysl. Bez léčby tu stále bude 500 tisíc dětí po celém světě s tímto zatím nevyléčitelným onemocněním. Našli jsme skupinu odborníků na genetiku a přesvědčili je, aby se pustili do hledání léku. Dosud jsme peníze na základní výzkum sháněli od přátel, jejich okolí a z nejrůznějších grantů. Po 5 letech usilovné práce se výzkumnému týmu letos podařilo vytvořit funkční model léku. Cesta k tomu, aby se lék dostal k nemocným dětem, je ještě náročná, a bez vaší pomoci v ní nedokážeme pokračovat.
Nyní jsou finance potřeba na preklinický výzkum, kam řadíme testování a registraci léku. Částka, kterou je potřeba získat na tuto část je stanovena na 22 milionů korun, a to už je nad naše síly. Pomozte nám prosím tuto částku dát dohromady a umožněte vývoj léku dokončit. Když to společně dokážeme, máme šanci změnit osudy tisíců rodin. A navíc: pokud se podaří lék vyvinout v Česku, budou mít čeští pacienti k léčbě přednostní přístup.
Zasláním příspěvku v jakékoliv výši se stanete členem našeho týmu a budeme vás pravidelně informovat, jak výzkum pokračuje.
Děkujeme
Lenka a Radoslav Hajgajdovi
-------------
Oli was one year old when the doctors told us that he had a rare incurable disease – Angelman syndrome. Less than a week later, we decided to approach a Czech scientific team to see if they could try to research a cure. Even though we felt that we might not be able to help our Oli in time, it still made sense to us. Without treatment, there are still 500,000 children around the world with this currently incurable disease. We found a group of genetic experts and convinced them to start looking for a cure. Until now, we have been raising funds for basic research from friends, their networks, and various grants. After 5 years of hard work, this year the research team succeeded in creating a working model of the drug. The path to getting the drug to sick children is still challenging, and without your help, we will not be able to continue.
We now need funds for preclinical research, which includes testing and drug registration. The amount required for this phase is set at 22 million CZK, which is beyond our means. Please help us to raise this amount and enable us to complete the development of the drug. If we succeed together, we have a chance to change the lives of thousands of families.
By making a donation of any amount, you become a member of our team and we will keep you updated on how the research is progressing.
Thank you!
Lenka and Radoslav Hajgajda
Komu pomůžeme? / Who Will We Help?
Angelmanův syndrom je vzácné genetické onemocnění, které postihuje vývoj a funkce mozku. Projevuje se poruchami učení a řeči, epilepsií, obtížemi s chůzí a charakteristickým úsměvem. V České republice žije více než 80 diagnostikovaných pacientů. Péče klade na rodiny značné psychické, emocionální i finanční nároky, přičemž se často potýkají se sociální izolací a únavou a stresem spojeným s dlouhodobou péčí.
Důležitým aspektem výzkumu je také jeho efektivita – malý tým vědců a pacientská organizace Asgent, podporovaní soukromými dárci, pracují mnohem efektivněji než velké korporace, jejichž výzkumy jsou často zatíženy nákladnou administrativou a potřebou generovat zisk. Díky tomu by vyvinutý lék mohl být levnější a tím i dostupnější pro všechny, kteří jej potřebují. Nezanedbatelnou výhodou je i to, že pokud se podaří lék vyvinout v Česku, budou mít čeští pacienti k léčbě přednostní přístup.
Co je Českém centru pro fenogenomiku (CCP)?
České centrum pro fenogenomiku (CCP) je špičková výzkumná infrastruktura, která poskytuje expertízu a servis biologické a lékařské komunitě zaměřené na výzkum funkce genů. Výzkumný tým vede Radislav Sedláček, ředitel CCP, přední odborník v oblasti transgenních a genově modifikovaných organismů a Jan Procházka, zástupce ředitele a vedoucí fenotypyzačního modulu.
-----------------
Angelman syndrome is a rare genetic disorder that affects brain development and function. It manifests as learning and speech difficulties, epilepsy, problems with walking, and a characteristic smile. There are more than 80 diagnosed patients in the Czech Republic. Care for these individuals places significant psychological, emotional, and financial demands on families, who often face social isolation and the fatigue and stress associated with long-term caregiving.
An important aspect of the research is its efficiency – a small team of scientists and the patient organisation Asgent, supported by private donors, work much more effectively than large corporations, whose research is often burdened by costly administration and the need to generate profit. As a result, the developed drug could be cheaper and therefore more accessible to those who need it.
What is the Czech Centre for Phenogenomics (CCP)?
The Czech Centre for Phenogenomics (CCP) is a leading research infrastructure that provides expertise and services to the biological and medical communities focused on gene function research. The research team is headed by Radislav Sedláček, CCP Director, a leading expert in the field of transgenic and genetically modified organisms, and Jan Procházka, Deputy Director and head of the phenotyping module.
What Will the Money from This Fundraiser Be Used For?
All funds will be used to complete the drug development. The majority will go towards testing, with a smaller portion – approximately 10% – allocated to activities directly related to research and drug registration. In addition to the testing itself, it is necessary to coordinate the activities of the individual entities involved in the project, to deal with legal issues related to the registration of the drug, but also, for example, to maintain contact with the patient community. Any additional funds will be used either to accelerate the testing of the drug for Angelman syndrome or to research other related rare diseases.
If we raise a lower amount, we are determined to start testing promptly and will try to secure additional funds later. If we have less money, the testing will begin but will not be as intensive as it could be. However, we will not wait; we will proceed to the next stage and continue to seek the remaining necessary funds.
Na co konkrétně budou peníze z této sbírky použity?
Všechny prostředky půjdou na dokončení léku. Dominantní část na testování a menší část – cca 10 %, na činnosti s výzkumem a registrací léku bezprostředně související. Kromě samotného testování je potřeba koordinovat činnost jednotlivých subjektů do projektu zapojených, řešit právní otázky spojené s registrací léku, ale také například udržovat kontakt s pacientskou komunitou. Peníze navíc využijeme buď na urychlení testování léku na Angelmanům syndrom nebo na výzkum dalších – příbuzných – vzácných onemocnění.
Pokud vybereme nižší částku, jsme rozhodnutí s testováním neprodleně začít, a pokusíme se další peníze sehnat později. Pokud bude peněz méně, testování začne, ale nebude tak intenzivní, jak by být mohlo. Nicméně určitě nebudeme čekat, pustíme se do další etapy a budeme pokračovat ve shánění zbytku potřebných financí.
Aktuality
26. 9. 2024 10:49
Poděkování od Eleny
Milí kamarádi a dárci,
nemám sice v příbuzenstvu nikoho s Angelmanovým syndromem, ale jednu rodinu s takto těžce postiženým dítětem velice dobře znám.
Již tři roky posílám příspěvky Asociaci genové terapie a věřím, že se lék na Angelmanův syndrom podaří vyvinout. Moc děkuji Vám všem, kteří příspíváte a dovolte mi vyjádřit obrovský obdiv k rodinám, ke kterým osud nebyl zrovna příznivý. Za jejich každodenní boj a neskutečnou nezlomnost!
Díky Vám dostávají velikou naději v lepší budoucnost.
Srdečné díky,
Elena
24. 9. 2024 10:02
Poděkování od prarodičů Kryštůfka
Dobrý den,
chtěli bychom se připojit k poděkování všem milým dárcům, kteří se svým darem podílejí na podpoře testování modelu léku Angelmanova syndromu.
I my jsme se stali prarodiči jednoho z andílků. Víme, že život s andělem je někdy pořádné peklo a chceme věřit, že budoucí lék pomůže nejen našemu Kryštůfkovi, ale i mnoha dětem po celém světě.
Nesmírně si vážíme pomoci těch, kterým situace rodin takto vážně nemocných dětí není lhostejná.
Petra a Vláďa K.
20. 9. 2024 9:07
Milí přátelé, nesmírně děkujeme za Vaši podporu!
Jedním z dětí, kterým Vaše podpora pomůže, je i Dan (15). Dan je veselý kluk. Má rád společnost, výlety, vodu, zvukové hračky a samozřejmě mobil. Péče o Dana je náročná a možnost léčby v budoucnu nám dává velkou naději, že by se jeho život mohl v mnoha ohledech zlepšit, co se týká samostatnosti a i jeho schopností. Dnes je Dan plně odkázaný na naší pomoc příp. dopomoc, sám bohužel ani neusne.
Za sebe mohu říct, že péče o Dana je někdy opravdu vyčerpávající a někdy už chybí síla. Děkujeme všem, kteří se rozhodnou nás podpořit na cestě za léčbou a samostatnějším životem pro Dana.
Hanka K. – Danova máma
- Vystavíte mi potvrzení o daru?
-
Ano, při vyplňování údajů stačí zaškrtnou kolonku „Chci vystavit potvrzení o daru“ a my vám potvrzení zašleme na e-mailovou adresu, kterou jste uvedli.
- K čemu mi potvrzení o daru bude?
-
Váš dar pomůže i vám – můžete si ho totiž jednoduše odečíst od základu daně v daňovém přiznání za daný rok. Pro fyzické osoby (včetně zaměstnanců) platí, že souhrnná hodnota daru musí činit alespoň 1 000 Kč. Právnické osoby si pak mohou od základu daně odečíst hodnotu darů, pokud jejich hodnota činí alespoň 2 000 Kč. Detailnější informace naleznete v § 15 a 20, odst. 1 Zákona 586/1992 sb. o daních z příjmů.
- Co se děje s penězi, pokud se cílová částka nevybere?
-
V momentě, kdy se sbírce dlouhodobě nedaří získávat dary, spojíme se s jejím zakladatelem a domluvíme se na jejím ukončení a předání částky, kterou se podařilo vybrat. Pokud se například vybíralo na přístroj, který není možné za nižší částky pořídit, poprosíme zakladatele sbírky o alternativní řešení. Z podstaty veřejné sbírky ale není možné finanční prostředky dárcům poslat zpět.
- Mohu vám poslat peníze přímo na účet? Kde najdu číslo účtu?
-
Peníze je vždy třeba poslat se správným variabilním symbolem, abychom dokázali platbu přiřadit ke správné sbírce. Proto je potřeba u každé sbírky zvolit platbu bankovním převodem, na základě které vám vygenerujeme variabilní symbol a veškeré údaje o platbě vám zašleme.
- Je Donio garantem, že je sbírka důvěryhodná?
-
Donio je platforma, která založení sbírek umožňuje. V profilu každé sbírky je uvedeno jméno jejího zakladatele, kterému po ukončení sbírky předáme dar. K posouzení, zda je zakladatel důvěryhodný, používáme několik kritérií, abychom co nejvíce předešli zneužití.
50 Kč • 11. 10. 2024 6:21
300 Kč • 10. 10. 2024 23:40
300 Kč • 10. 10. 2024 22:59
50 Kč • 10. 10. 2024 22:47
300 Kč • 10. 10. 2024 22:32
600 Kč • 10. 10. 2024 22:10
200 Kč • 10. 10. 2024 21:37
500 Kč • 10. 10. 2024 21:10
1 000 Kč • 10. 10. 2024 21:04
1 000 Kč • 10. 10. 2024 20:29
100 Kč • 10. 10. 2024 19:58
300 Kč • 10. 10. 2024 19:57
900 Kč • 10. 10. 2024 18:56
300 Kč • 10. 10. 2024 17:56
600 Kč • 10. 10. 2024 17:19
5 000 Kč • 10. 10. 2024 17:03
1 000 Kč • 10. 10. 2024 16:31
1 000 Kč • 10. 10. 2024 13:49
600 Kč • 10. 10. 2024 13:31
300 Kč • 10. 10. 2024 12:58
200 Kč • 10. 10. 2024 12:20
Přemýšlíte jak této sbírce pomoci ještě víc?
Přidejte Dobrovýzvu a složte se společně s přáteli v rámci narozeninové oslavy, ve firmě, nebo na sportovní akci.
Jak Dobrovýzva funguje
- Přidejte Dobrovýzvu – vymyslete vlastní název a úvod.
- Sdílejte ji s přáteli, kolegy či ve své komunitě, aby se do pomoci zapojilo co nejvíce dárců.
- Vybrané finance přiřadíme k této sbírce, i když se nevybere celá částka.
U této sbírky zatím Dobrovýzvy nejsou
Tato dobročinná sbírka spadá pod veřejnou sbírku založenou pořadatelem a je pořádaná ve prospěch příjemce.