Komu pomůžeme? / Who Will We Help?

Navržený model léku je připraven k otestování. Nyní jsou finance potřeba na preklinický výzkum, kam řadíme laboratorní testování a administrativní proces spojený s registrací léku. Pokud se nám podaří lék udržet v rukou pacientské organizace, bude díky tomu levnější a tím i dostupnější pro všechny, kteří jej potřebují. Nás rodiče motivují naše děti, ne nutnost vytvářet zisky velkých korporací. Nezanedbatelnou výhodou je i to, že pokud se podaří lék vyvinout v Česku, budou mít čeští pacienti k léčbě přednostní přístup.

Důležitým aspektem výzkumu je jeho efektivita – malý tým vědců a pacientská  organizace Asgent, pracují mnohem efektivněji než velké korporace, jejichž výzkumy jsou často zatíženy nákladnou administrativou a potřebou generovat zisk.

Pomozte nám prosím tuto částku dát dohromady a umožněte vývoj léku dokončit. Když to společně dokážeme, máme šanci změnit osudy tisíců rodin.

Výzkum probíhá v Českém centru pro fenogenomiku (CCP)

CCP je špičková výzkumná infrastruktura, která poskytuje expertízu a servis biologické a lékařské komunitě zaměřené na výzkum funkce genů. Výzkumný tým vede Radislav Sedláček, ředitel CCP, přední odborník v oblasti transgenních a genově modifikovaných organismů a Jan Procházka, zástupce ředitele a vedoucí fenotypyzačního modulu.

-----------------

The proposed drug model is ready for testing. Now, funding is needed for preclinical research, which includes laboratory testing and the administrative processes for drug registration. If we can keep the drug under the management of the patient organization, it will be more affordable and thus more accessible to everyone who needs it. We, as parents, are motivated by our children, not by the need to generate profits for large corporations. Another key advantage is that if the drug is developed in the Czech Republic, Czech patients will have priority access to treatment.

An essential aspect of this research is its efficiency – a small team of scientists and the patient organization Asgent work far more efficiently than large corporations, whose research is often burdened by costly administration and the drive to generate profit.

Please help us gather this funding and enable the completion of the drug's development. Together, we have a chance to change the lives of thousands of families.

What is the Czech Centre for Phenogenomics (CCP)? 

CCP is a leading research infrastructure that provides expertise and services to the biological and medical communities focused on gene function research. The research team is headed by Radislav Sedláček, CCP Director, a leading expert in the field of transgenic and genetically modified organisms, and Jan Procházka, Deputy Director and head of the phenotyping module.

What Will the Money from This Fundraiser Be Used For?

All funds will be used to complete the drug development. The majority will go towards testing, with a smaller portion – approximately 10% – allocated to activities directly related to research and drug registration.  In addition to the testing itself, it is necessary to coordinate the activities of the individual entities involved in the project, to deal with legal issues related to the registration of the drug, but also, for example, to maintain contact with the patient community. Any additional funds will be used either to accelerate the testing of the drug for Angelman syndrome or to research other related rare diseases. 

If we raise a lower amount, we are determined to start testing promptly and will try to secure additional funds later. If we have less money, the testing will begin but will not be as intensive as it could be.  However, we will not wait; we will proceed to the next stage and continue to seek the remaining necessary funds.

Na co konkrétně budou peníze z této sbírky použity?

Všechny prostředky půjdou na dokončení léku. Dominantní část na testování a menší část – cca 10 %, na činnosti s výzkumem a registrací léku bezprostředně související.  Kromě samotného testování je potřeba koordinovat činnost jednotlivých subjektů do projektu zapojených, řešit právní otázky spojené s registrací léku, ale také například udržovat kontakt s pacientskou komunitou. Peníze navíc využijeme buď na urychlení testování léku na Angelmanům syndrom nebo na výzkum dalších – příbuzných – vzácných onemocnění. 

Pokud vybereme nižší částku, jsme rozhodnutí s testováním neprodleně začít, a pokusíme se další peníze sehnat později. Pokud bude peněz méně, testování začne, ale nebude tak intenzivní, jak by být mohlo.  Nicméně určitě nebudeme čekat, pustíme se do další etapy a budeme pokračovat ve shánění zbytku potřebných financí.