Představení sbírky
❗️Důležité! Sbírka byla prodloužena do konce června 2026!
Nika je dvouletá holčička, která trpí mimořádně vzácným genetickým onemocněním – spastickou paraplegií typu 47 (SPG47). Na světě je registrováno jen o něco více než 120 dětí s touto diagnózou.
Jediným místem, kde se tato nemoc zkoumá, je Boston Children’s Hospital v USA.
A lék už byl vyvinut!
Jediné, co nyní chybí k zahájení klinických studií a následnému schválení léčby pro děti s diagnózou SPG47, je financování projektu.
Všechny granty byly vyčerpány, a proto naše rodina spolu s dalšími rodinami dětí s touto diagnózou po celém světě zahájila vlastní sbírky. Na budoucnosti tohoto výzkumu závisí budoucnost našich dětí.
Celková částka, která chybí k pokračování výzkumu, činí 2 miliony amerických dolarů.
Naše rodina se snaží vybrat 100 000 dolarů jako náš příspěvek do společné sbírky.
Komu pomůžeme?
SPG47 je progresivní onemocnění. Projevuje se epileptickými záchvaty, opožděným vývojem a svalovou slabostí. Postupně se rozvíjí spasticita, která se během života dále zhoršuje.
Většina dětí s touto diagnózou nedokáže samostatně chodit ani mluvit, mají potíže s polykáním potravy, trpí opakovanými záchvaty a dalšími závažnými komplikacemi.
Vaším příspěvkem pomůžete nejen Nikušce, ale více než 120 dětem po celém světě získat naději na léčbu.
Moderní genetická terapie již byla vyvinuta a k poslednímu kroku – zahájení klinických studií na pacientech – chybí už jen potřebné financování.
Na co konkrétně budou peníze z této sbírky použity?
Veškeré finanční prostředky z této sbírky předáme neziskové charitativní organizaci Cure AP-4 v USA, která se od roku 2016 věnuje podpoře výzkumu onemocnění SPG47.
Naše rodina bude velmi vděčná za vaši pomoc!
Užitečné odkazy ohledně výzkumu SPG47:
https://cureap4.org/our-story.php
https://blackfin.bio/our-pipeline/
https://answers.childrenshospital.org/hereditary-spastic…/
