Proč Dobrovýzvu zakládám
Když jsem se blížil k hranici 5 000 odběratelů na YouTube, chtěl jsem toto jubileum oslavit tím, že pomůžu někomu, kdo to opravdu potřebuje. Při procházení příběhů na Doniu mě zaujal příběh malého Jiříka, který mě zasáhl natolik, že jsem se rozhodl založit tuto dobrovýzvu.
Sám přispěji 20 000 Kč a budu moc rád, když se ke mně přidáte. Každá pomoc se počítá. ❤️
Představení sbírky
For English version click here
Jmenuji se Petra, jsem maminka malého Jiříčka. Byly mu 2 roky a dnes je to veselý chlapeček, který se směje, hraje si a objevuje svět jako každé jiné dítě. Přesto už víme, že jeho životní cesta nebude jednoduchá – lékaři mu diagnostikovali Duchennovu svalovou dystrofii.
Nemoc se u Jiříčka zatím projevuje jen velmi nenápadně, například lehkým tuhnutím svalů v oblasti lýtek. Víme ale, že bez léčby postupně a nevratně ničí svaly. Právě proto je pro nás čas tak důležitý. Čím dříve může Jiříček podstoupit léčbu, tím větší šanci má na co nejkvalitnější život.
Naději pro našeho syna představuje jednorázová specializovaná (genová) léčba v USA Elevidys, která může průběh nemoci výrazně ovlivnit. Tuto léčbu je možné podat od 4 let věku. Bohužel není hrazena z veřejného zdravotního pojištění a její cena je pro naši rodinu naprosto nedosažitelná – přibližně 3,7–4,4 milionu USD.
A proto zakládáme tuto sbírku nyní…ve chvíli, kdy víme, že máme 2 roky času sehnat tak neuvěřitelnou částku. To je v tuto chvíli jediné, co mohu pro své vymodlené dítě udělat. Nemohu jen bezmocně přihlížet a čekat, až se jeho stav začne zhoršovat. „Pouhé“ tuhnutí lýtek jsem oplakala – protože vím, že je to první tichý signál, že se nemoc nenápadně plíží. Mám strach z toho, co všechno nás ještě čeká a jak rychle to může přijít.
Od doby, co jsem se dozvěděla, že tato léčba nebyla v České republice schválena evropskou lékovou agenturou EMA, nepřestávám hledat další možnosti, jak Jiříčkovi pomoci. Obrátila jsem se na řadu nemocnic a specializovaných center v zahraničí, která se zabývají genovou terapií a výzkumem Duchennovy svalové dystrofie, s nadějí, že by mohl být jako dvouletý chlapeček vhodným kandidátem do některé z klinických studií.
Přestože jsme absolvovali mnoho jednání a oslovili několik center, zatím se nepodařilo najít klinickou studii, do které by mohl být v tuto chvíli bezpečně a reálně zařazen. Proto jsem se rozhodla už dál nečekat a udělat maximum pro to, aby měl šanci podstoupit placenou genovou léčbu Elevidys v Bostonu.
Komu pomůžeme?
Jiříček je úžasný chlapeček s blonďatými vlásky a jiskřičkami v očích. Je neuvěřitelně chytrý, šikovný a zvídavý. Miluje traktory, náklaďáky, míchačky, auta, jízdu vlakem a je to kluk každým coulem – pořád v pohybu, občas někde zakopne nebo spadne, ale zvedne se a hned se snaží běžet dál, i když běhání mu moc nejde.
Rád si hraje, maluje, zpívá písničky, říká básničky a hodně mluví. Umí překvapit tím, co všechno už si pamatuje. Je velice vtipný. Vždy řekne něco, co nás dostane do kolen. Baví ho pomáhat babičce na zahradě, nejraději zalévá se svoji konvičkou vše, co kolem roste. Velkou radost mu dělá voda – cákání ve vaně a kurz plavání, kam chodí a kde je vidět, jak mu voda svědčí.
Každý den s ním přináší spoustu radosti, smíchu i malých velkých zážitků.
Na první pohled byste nepoznali, že Jiříček v sobě nese vážnou diagnózu. Dnes je to šťastný a bezstarostný klučina plný energie a radosti ze života. Právě proto mu chceme pomoci udržet tento úsměv co nejdéle a dát mu šanci na budoucnost, ve které bude moci dál růst, smát se a objevovat svět.
Co je Duchennova svalová dystrofie
Duchennova svalová dystrofie (DMD) je vzácné genetické onemocnění, které postihuje téměř výhradně chlapce. Děti se s nemocí narodí, i když se zpočátku mohou vyvíjet zcela normálně – stejně jako Jiříček. Nemoc způsobuje, že tělo nevytváří důležitý protein – dystrofin, který je nezbytný pro správnou funkci svalů. Bez něj svaly postupně slábnou a odumírají. Onemocnění je progresivní, což znamená, že se časem zhoršuje a nelze ho samo o sobě zastavit.
V raném věku děti často nemají žádné nebo jen velmi nenápadné projevy. Právě to je na Duchennově nemoci zrádné – když se objeví první viditelné potíže, bývá už část svalů nenávratně poškozena.
Proč je čas tak důležitý
Současná medicína nabízí možnost, jak průběh nemoci značně ovlivnit, zejména pokud se léčba zahájí co nejdříve, ještě před rozvojem příznaků. U malých dětí, jako je Jiříček, to může znamenat zpomalení nebo oddálení postupu nemoci, delší zachování svalové síly a lepší kvalitu a délku života.
Právě proto má pomoc smysl teď – v době, kdy Jiříček nemoc ještě „úplně nepociťuje“.
Proč se obracíme na vás
Léčba, která může Jiříčkovi pomoci, bohužel není dostupná v Evropě a není hrazena z veřejného zdravotního pojištění.
Bez léčby Duchennova nemoc dětem krok za krokem bere pohyb, samostatnost i dech – a rodičům zůstává jen bolestné vědomí, že nemohou zastavit něco, co jejich dítěti ničí budoucnost.
Vaše pomoc může znamenat rozdíl mezi tím, jaký život Jiříčka čeká.
Každý příspěvek je krokem k tomu, aby mohl vyrůstat, hrát si, chodit, smát se a žít co nejplnohodnotnější život.
Pomáháme malému klukovi s velkým srdcem.
Pomáháme Jiříčkovi. 💙
Na co konkrétně budou peníze z této sbírky použity?
Vybrané finanční prostředky budou použity výhradně na léčbu a nezbytnou péči o Jiříčka. Hlavním cílem sbírky je zajistit jednorázovou intravenózní genovou léčbu Elevidys v USA a související zdravotní péči, jejíž cena se aktuálně pohybuje přibližně mezi 3,7 až 4,4 milionu USD.
Tato částka však nezahrnuje další nezbytné náklady. Součástí sbírky je proto také cesta Jiříčka s doprovodem do USA, administrativní poplatky, pojištění, ubytování, doprava a nepředvídané výdaje. Při této léčbě je nutné zůstat v Americe minimálně 3 měsíce. Část prostředků zároveň pomůže zajistit běžný chod domácnosti v České republice po dobu pobytu v zahraničí, kdy maminka nebude moci pracovat a plně se bude věnovat péči o Jiříčka.
Pokud by se podařilo vybrat celou cílovou částku, budou finance využity primárně na úhradu samotné léčby Elevidys a všech souvisejících nákladů spojených s léčbou a pobytem v zahraničí.
V případě, že by se nepodařilo vybrat celou částku, ale například polovinu nebo menší část, budou všechny vybrané prostředky nadále využity výhradně ve prospěch Jiříčka a jeho léčby. Duchennova svalová dystrofie je závažné progresivní onemocnění, které si vyžádá celoživotní specializovanou péči, rehabilitace, zdravotní pomůcky a pravděpodobně i další moderní léčebné postupy, které se v současnosti stále vyvíjejí.
Vybrané prostředky tak mohou být využity například na budoucí genové nebo podpůrné léčby v České republice i v zahraničí, specializovanou rehabilitační péči, intenzivní fyzioterapie, kompenzační a ortopedické pomůcky, dýchací přístroje, bezbariérové úpravy bydlení, osobní asistenci nebo speciálně upravené vozidlo pro převoz invalidního vozíku. Součástí mohou být také náklady spojené s případnou účastí v klinických studiích nebo dlouhodobější léčbou v zahraničí.
V případě, že by se objevila jiná vhodná genová terapie nebo byl Jiříček zařazen do klinické studie, budou finanční prostředky využity také k tomuto účelu. Klinické studie tohoto typu často trvají několik měsíců a bývají spojeny s dlouhodobým pobytem v zahraničí, specializovanými vyšetřeními a dalšími náklady souvisejícími s léčbou a péčí.
Vím, že v zemích EU (včetně ČR) se jednotlivé státy snaží o to, aby léčba byla dostupná i zde a pokud by v budoucnu byla léčba Elevidys nebo jiná vhodná genová terapie schválena v České republice a plně hrazena z veřejného zdravotního pojištění ještě před využitím vybraných prostředků, bude část financí po dohodě s Donio transparentně předána jiným dětem se stejnou nebo podobnou diagnózou, které budou pomoc potřebovat.
Pokud by se naopak podařilo vybrat více, než kolik bude potřeba na léčbu a související náklady, budou zbývající prostředky nadále využity výhradně ve prospěch Jiříčka – na jeho dlouhodobou péči, rehabilitace, zdravotní pomůcky a zajištění co nejkvalitnějšího života. Ani genová terapie totiž bohužel nepředstavuje úplné vyléčení a Jiříček bude potřebovat podporu i v dalších letech.
Zůstanou-li i poté další prostředky, rádi je předáme rodinám s dětmi v podobné situaci.
Rodina se zavazuje k maximální transparentnosti a odpovědnému nakládání s vybranými prostředky.
English description
Introduction to the Fundraiser
My name is Petra, and I am the mother of a little boy, Jiříček. He has just turned two, and today he is a cheerful child who laughs, plays, and discovers the world like any other child. However, we already know that his life journey will not be easy—he has been diagnosed with Duchenne muscular dystrophy.
At the moment, the disease is only very subtle in Jiříček, for example mild muscle stiffness in his calves. However, we know that without treatment it will gradually and irreversibly destroy his muscles. That is why time is so critical for us. The sooner Jiříček can receive treatment, the greater his chance of a good quality of life.
Hope for our son lies in a one-time specialized (gene) therapy called Elevidys in the United States, which can significantly influence the course of the disease. This treatment can be administered from the age of four. Unfortunately, it is not covered by public health insurance, and its cost is completely beyond our family’s means—approximately 3.7–4.4 million USD.
That is why we are starting this fundraiser now… at a time when we know we have just two years to raise such an unimaginable amount. At this moment, it is the only thing I can do for my dearly longed-for child. I cannot stand by helplessly and wait for his condition to worsen. I cried over the “mere” stiffness in his calves—because I know it is the first quiet signal that the disease is silently progressing. I am afraid of what lies ahead and how quickly it may come.
Since I learned that this treatment has not been approved in the Czech Republic by the European Medicines Agency (EMA), I have been tirelessly searching for other ways to help Jiříček. I have contacted numerous hospitals and specialized centers abroad focused on gene therapy and research into Duchenne muscular dystrophy, hoping that, at the age of two, he might qualify for a clinical trial.
Despite many discussions and reaching out to several centers, we have not yet been able to find a clinical trial in which he could safely and realistically participate at this time. Therefore, I have decided not to wait any longer and to do everything possible to give him a chance to receive the paid gene therapy Elevidys in Boston.
Your help can make a difference in what kind of life awaits Jiříček.
Every contribution is a step toward enabling him to grow up, play, walk, laugh, and live as full a life as possible.
We are helping a little boy with a big heart.
We are helping Jiříček. 
How will the funds be used?
All funds raised will be used exclusively for Jiříček’s treatment and necessary care. The main goal of the fundraiser is to secure the one-time intravenous gene therapy Elevidys in the United States, along with related medical care, the cost of which currently ranges between approximately 3.7 and 4.4 million USD.
This amount, however, does not include additional necessary expenses. The fundraiser will also cover travel for Jiříček and his accompanying parent to the United States, administrative fees, insurance, accommodation, transportation, and unforeseen costs. For this treatment, it is necessary to remain in the U.S. for at least three months. Part of the funds will also help ensure the basic running of the household in the Czech Republic during the stay abroad, when the mother will not be able to work and will fully devote herself to caring for Jiříček.
If the full target amount is reached, the funds will primarily be used to cover the Elevidys treatment and all related costs associated with treatment and the stay abroad.
If the full amount is not raised, but only part of it—for example half or less—all collected funds will still be used exclusively for Jiříček’s benefit and treatment. Duchenne muscular dystrophy is a serious progressive condition that requires lifelong specialized care, rehabilitation, medical aids, and likely other modern treatments that are still being developed.
The funds may therefore be used, for example, for future gene or supportive therapies in the Czech Republic or abroad, specialized rehabilitation care, intensive physiotherapy, assistive and orthopedic devices, respiratory equipment, home modifications for accessibility, personal assistance, or a specially adapted vehicle for transporting a wheelchair. They may also cover costs related to potential participation in clinical trials or long-term treatment abroad.
If another suitable gene therapy becomes available or Jiříček is enrolled in a clinical trial, the funds will also be used for this purpose. Clinical trials of this type often last several months and involve long-term stays abroad, specialized examinations, and additional costs related to treatment and care.
I am aware that EU countries (including the Czech Republic) are working to make such treatments available locally. If Elevidys or another suitable gene therapy is approved in the Czech Republic and fully covered by public health insurance before the collected funds are used, a portion of the funds will, in agreement with Donio, be transparently donated to other children with the same or similar diagnosis who are in need of support.
If more funds are raised than are needed for treatment and related expenses, the remaining amount will continue to be used exclusively for Jiříček’s benefit—his long-term care, rehabilitation, medical aids, and ensuring the best possible quality of life. Unfortunately, gene therapy does not represent a complete cure, and Jiříček will need support in the years to come.
If any funds still remain, we will gladly donate them to families with children in similar situations.
The family is committed to full transparency and responsible management of the collected funds.
German description
Vorstellung der Spendenaktion
Mein Name ist Petra und ich bin die Mutter eines kleinen Jungen namens Jiříček. Er ist gerade zwei Jahre alt geworden und ist heute ein fröhliches Kind, das lacht, spielt und die Welt entdeckt wie jedes andere Kind. Dennoch wissen wir bereits, dass sein Lebensweg nicht einfach sein wird – bei ihm wurde Duchenne-Muskeldystrophie diagnostiziert.
Derzeit äußert sich die Krankheit bei Jiříček nur sehr unauffällig, zum Beispiel durch eine leichte Muskelversteifung in den Waden. Wir wissen jedoch, dass sie ohne Behandlung die Muskeln schrittweise und irreversibel zerstört. Genau deshalb ist Zeit für uns so entscheidend. Je früher Jiříček behandelt werden kann, desto größer ist seine Chance auf ein möglichst gutes Leben.
Eine Hoffnung für unseren Sohn stellt eine einmalige spezialisierte (Gen-)Therapie namens Elevidys in den USA dar, die den Verlauf der Krankheit erheblich beeinflussen kann. Diese Behandlung kann ab dem Alter von vier Jahren durchgeführt werden. Leider wird sie nicht von der gesetzlichen Krankenversicherung übernommen und ihre Kosten sind für unsere Familie völlig unerschwinglich – etwa 3,7 bis 4,4 Millionen USD.
Deshalb starten wir diese Spendenaktion jetzt … in dem Moment, in dem wir wissen, dass wir zwei Jahre Zeit haben, um diese unvorstellbare Summe zu sammeln. Im Moment ist das das Einzige, was ich für mein sehnlichst gewünschtes Kind tun kann. Ich kann nicht hilflos zusehen und darauf warten, dass sich sein Zustand verschlechtert. Schon das „bloße“ Versteifen der Waden hat mich zum Weinen gebracht – denn ich weiß, dass es das erste leise Signal dafür ist, dass sich die Krankheit unauffällig ausbreitet. Ich habe Angst vor dem, was noch vor uns liegt, und wie schnell es eintreten kann.
Seit ich erfahren habe, dass diese Behandlung in der Tschechischen Republik von der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) nicht zugelassen wurde, suche ich unermüdlich nach weiteren Möglichkeiten, Jiříček zu helfen. Ich habe zahlreiche Krankenhäuser und spezialisierte Zentren im Ausland kontaktiert, die sich mit Gentherapie und der Erforschung der Duchenne-Muskeldystrophie beschäftigen, in der Hoffnung, dass er als zweijähriger Junge ein geeigneter Kandidat für eine klinische Studie sein könnte.
Trotz vieler Gespräche und Kontaktaufnahmen mit mehreren Zentren ist es bislang nicht gelungen, eine klinische Studie zu finden, an der er derzeit sicher und realistisch teilnehmen könnte. Deshalb habe ich beschlossen, nicht weiter zu warten und alles dafür zu tun, damit er die Chance auf die kostenpflichtige Gentherapie Elevidys in Boston erhält.
Ihre Hilfe kann den Unterschied machen, wie Jiříčeks Leben verlaufen wird.
Jeder Beitrag ist ein Schritt dahin, dass er aufwachsen, spielen, gehen, lachen und ein möglichst erfülltes Leben führen kann.
Wir helfen einem kleinen Jungen mit einem großen Herzen.
Wir helfen Jiříček.
Wofür werden die Spendengelder konkret verwendet?
Die gesammelten finanziellen Mittel werden ausschließlich für Jiříčeks Behandlung und notwendige Pflege verwendet. Hauptziel der Spendenaktion ist es, die einmalige intravenöse Gentherapie Elevidys in den USA sowie die damit verbundene medizinische Versorgung sicherzustellen, deren Kosten derzeit bei etwa 3,7 bis 4,4 Millionen USD liegen.
Diese Summe umfasst jedoch nicht alle notwendigen Zusatzkosten. Daher beinhaltet die Spendenaktion auch die Reise von Jiříček und einer Begleitperson in die USA, Verwaltungsgebühren, Versicherungen, Unterkunft, Transport sowie unvorhergesehene Ausgaben. Für diese Behandlung ist ein Aufenthalt in den USA von mindestens drei Monaten erforderlich. Ein Teil der Mittel wird außerdem den laufenden Haushalt in der Tschechischen Republik während des Auslandsaufenthalts sichern, da die Mutter in dieser Zeit nicht arbeiten kann und sich vollständig um Jiříček kümmern wird.
Sollte der gesamte Zielbetrag erreicht werden, werden die Mittel in erster Linie für die Finanzierung der Elevidys-Therapie und aller damit verbundenen Kosten verwendet.
Falls nicht der gesamte Betrag gesammelt werden kann, sondern beispielsweise nur ein Teil davon, werden alle gesammelten Mittel weiterhin ausschließlich zum Wohle von Jiříček und seiner Behandlung eingesetzt. Die Duchenne-Muskeldystrophie ist eine schwere, fortschreitende Erkrankung, die lebenslange spezialisierte Pflege, Rehabilitation, Hilfsmittel und wahrscheinlich weitere moderne Therapieformen erfordert, die sich derzeit noch in Entwicklung befinden.
Die Mittel können daher beispielsweise für zukünftige Gen- oder unterstützende Therapien in der Tschechischen Republik oder im Ausland, spezialisierte Rehabilitationsmaßnahmen, intensive Physiotherapie, orthopädische Hilfsmittel, Atemgeräte, barrierefreie Wohnungsanpassungen, persönliche Assistenz oder ein speziell angepasstes Fahrzeug für den Transport eines Rollstuhls verwendet werden. Ebenso können Kosten im Zusammenhang mit einer möglichen Teilnahme an klinischen Studien oder langfristigen Behandlungen im Ausland gedeckt werden.
Sollte eine andere geeignete Gentherapie verfügbar werden oder Jiříček in eine klinische Studie aufgenommen werden, werden die Mittel auch für diesen Zweck eingesetzt. Klinische Studien dieser Art dauern oft mehrere Monate und sind mit langfristigen Auslandsaufenthalten, spezialisierten Untersuchungen und weiteren behandlungsbedingten Kosten verbunden.
Ich weiß, dass sich die EU-Staaten (einschließlich der Tschechischen Republik) bemühen, diese Behandlung auch hier verfügbar zu machen. Sollte die Therapie Elevidys oder eine andere geeignete Gentherapie in Zukunft in der Tschechischen Republik zugelassen und vollständig von der Krankenversicherung übernommen werden, bevor die gesammelten Mittel verwendet wurden, wird ein Teil der Gelder in Absprache mit Donio transparent an andere Kinder mit derselben oder ähnlichen Diagnose weitergegeben, die Hilfe benötigen.
Sollte hingegen mehr Geld gesammelt werden, als für die Behandlung und die damit verbundenen Kosten erforderlich ist, werden die verbleibenden Mittel weiterhin ausschließlich zugunsten von Jiříček eingesetzt – für seine langfristige Pflege, Rehabilitation, medizinische Hilfsmittel und zur Sicherstellung der bestmöglichen Lebensqualität. Gentherapie bedeutet leider keine vollständige Heilung, und Jiříček wird auch in den kommenden Jahren Unterstützung benötigen.
Sollten danach noch Mittel übrig bleiben, werden wir diese gerne an Familien mit Kindern in ähnlichen Situationen weitergeben.
Die Familie verpflichtet sich zu maximaler Transparenz und verantwortungsvollem Umgang mit den gesammelten Mitteln.
